传统中医是否可以治疗垂体腺瘤?
温州医院神经外科苏志鹏教授课题组与上海交通大医院神经外科吴哲褒教授课题组合作发文——
以我国传统中医药学研究为基础，结合现代医用化学手段，将含笑属中草药植物中所提炼获取的愈创倍半萜内酯化合物ACT(又名二甲氨基乌心石内酯)在垂体瘤患者治疗中的作用进行了研究探索。
课题组将题为
“ACTinhibitspituitarytumorgrowthbyinducingautophagiccelldeathviaMEK4/MAPKpathway”
的研究论文发表在了国际核心期刊ActaPharmacologicaSinica上。为我国传统中医药学在国际神经科学领域的发展和应用，迈出了坚实而有力的一步。
ACT作为一种传统中草药所提炼而成的医用新型化合物，因其可有效透过血脑屏障且神经毒副作用低，而逐渐被用于神经系统疾病治疗的临床前期探索性研究当中。目前，其在胶质母细胞瘤治疗中的作用已被美国食品药品监督管理局(FDA，FoodandDrugAdministration)认定为孤儿药(OrphanDrug)资格，且已在中国(ID:L)及澳大利亚(ID:ACTRN82)完成临床I期实验研究。然而，其在垂体腺瘤中的作用效果以及药理机制，却鲜有研究。
经过两方团队的通力合作，该研究最终发现ACT有着与目前垂体瘤一线治疗药物多巴胺激动剂(DAs)，即溴隐亭(BRC)和卡麦角林(CAB)，迥异的药理机制。DAs的治疗主要涉及垂体肿瘤细胞表面的多巴胺2型受体（DRD2）的活化，而ACT则可通过介导MEK4/MAPK信号通路的激活，导致肿瘤细胞进入自噬性死亡(autophagiccelldeath)过程，最终达到治疗肿瘤的效果，且这一治疗效果在部分耐受DAs治疗的肿瘤细胞及组织中同样具有理想的治疗作用。
这一研究结果提示ACT可能是垂体腺瘤的潜在治疗药物，具有较好的研究及应用前景，为今后垂体腺瘤的临床药物治疗提供了一种新的治疗可能。
上海交通大学医学院蔡霖博士，温州医院吴泽睿主治医师以及首都医科医院曹磊副主任医师是本论文的共同第一作者。温州医院神经外科苏志鹏教授与上海交通大医院吴哲褒教授为共同通讯作者。该项研究得到国家自然科学基金委面上项目，浙江省自然科学基金项目及浙江省中医药重点项目等基金支持。
实际上就是罕见病用药。
世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病；在美国，罕见病是指受影响病人在20万人（限于美国）之下的疾病。
目前美国FDA已经批准超过种孤儿药（其中包括生物药）用于治疗大约种罕见病。
但实际上由于参考范围和人群的不同，很多我们耳熟能详的疾病比如白血病、肝癌也属于美国食品药品监督管理局认定的罕见病的范围。
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